第一型糖尿病 - 新藥療法

糖尿病分為第一型第二型，第一型糖尿病，又稱為幼年型糖尿病，簡稱T1D，也被稱為胰島素依賴型糖尿病（insulin dependent diabetes mellitus, IDDM）， 在所有糖尿病人中約佔5-10%，患者免疫系統破壞了製造胰島素的細胞(胰島B細胞)，免疫反應會讓患者的血糖過高，容易多尿/口渴/易餓/體重下降，T1D 是高度未被滿足的醫療需求。

治療方向

雖目前沒有完全治癒的方法，但是科技進步新藥研發有三個正進行中的治療方向，未來仍有機會被治癒 :

1. 幹細胞療法
2. 人工胰島腺
3. 抗體阻斷

VERTEX: VX-264 , VX-880

VX264 是 VERTEX 的一個對 T1D 的同種異體幹細胞療法，需要手術

• 美國 FDA 在 2023/3/9 批准 Vertex 的胰島細胞療法的新藥研究申請(IND)
• 預計在2023上半年啟動 I/II期臨床實驗(打算在美國和加拿大進行)，針對評估T1D患者的安全性和療效(加拿大已批准)
• VX-264 與 VX-880 這兩個 T1D 療法皆是使用幹細胞衍生並且完全分化的胰島細胞
• VX-264 是 Vertex 的第2個 T1D 療法新藥進入臨床有可能可以治癒
• VX-264 預計招募 17名患者進行臨床
• 參考

  • FDA Greenlights Phase 1/2 Trial of Vertex’s Type 1 Diabetes Cell Therapy

  • Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for VX-264, a Novel Encapsulated Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes

CREATIVE: 細胞療法 CELZ-201

CELZ-201是美國另一個 同種異體細胞 T1D 療法

• 美國 FDA 在 2023/2/8 批准 CELZ-201 進行 I/II期臨床實驗
• 3/7宣布委託Syneos Health對其T1D候選細胞療法進行I/II期臨床實驗，預計 2023/3月底 開始進行

Teplizumab(Tzield) 緩解療法

Provention Bio 生物製藥的Tzield是一個抗CD3單株抗體

• 美國 FDA 核准第一個能延緩糖尿病的藥物
• 可延後2期 T1D 到 3期 T1D的患者中位發病時間約2年
• 目前是第1個也是唯一用於延遲8歲以上第2期T1D患者惡化為第3期的免疫調節治療
• 靜脈注射，每天一次，連續14天
• 參考
  • FDA Approves First Drug That Can Delay Onset of Type 1 Diabetes